İngiltere’de MHRA, beş yaş ve üzerindeki çocuklar için gen düzenleme tedavisi Casgevy’yi onayladı.
Onay Kapsamı Genişletildi
İlaçlar ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Casgevy (exagamglogene autotemcel) tedavisinin kullanımını genişleterek, 5 yaş ve üzerindeki ciddi orak hücre hastalığı ve kan transfüzyonuna bağımlı β-thalassemia hastası çocukların bu tedaviyi alabilmesine olanak tanıdı.
Önceki onay, yalnızca 12 yaş ve üzerindeki hastalar için geçerliydi. Yeni düzenleme, uygun kriterleri karşılayan daha genç hastalar için tedavi seçeneğini artırıyor.
Hastalıkların Etkileri
Ciddi orak hücre hastalığı ve β-thalassemia, hemoglobinin genlerindeki hatalardan kaynaklanan genetik hastalıklardır. Bu hastalıklar, kırmızı kan hücrelerinin vücutta oksijen taşıma işlevini etkiler.
Ciddi orak hücre hastalığına sahip bireylerde, genetik hata çok şiddetli ağrı ataklarına, ciddi ve hayatı tehdit eden enfeksiyonlara ve anemiye neden olabilir. β-thalassemia hastalarında ise, genellikle her 3 ila 5 haftada bir kan transfüzyonu ve yaşam boyunca çeşitli ilaçlar gereklidir.
Casgevy Tedavisinin İşleyişi
Casgevy, hastanın kemik iliğindeki hatalı geni düzenleyerek işlevsel hemoglobin üretimini sağlar. Tedavi için hastadan alınan kök hücreler, laboratuvar ortamında düzenlenir ve ardından hastanın vücuduna infüze edilir.
İnfüzyondan önce hastalar, modifiye edilmiş kök hücrelerin kemik iliğinde yerleşebilmesi için hazırlık tedavisi görür. İnfüzyon sonrası, tedavi edilen hücrelerin kemik iliğinde yerleşip işlevsel kırmızı kan hücreleri üretmeye başlaması için hastaların hastanede kalmaları gerekebilir.
MHRA’dan Açıklama
MHRA İcra Direktörü Julian Beach, “Ciddi orak hücre hastalığı ve β-thalassemia, bazı durumlarda ölümcül olabilen ciddi, yaşam boyu süren hastalıklardır. Bu onay, yenilikçi gen düzenleme tedavisinin 5 yaşındaki uygun çocuklar için kullanılabileceği anlamına geliyor,” dedi.
Beach, tedavinin güvenliği, kalitesi ve etkinliği üzerine yapılan titiz değerlendirmenin bu kararı desteklediğini belirtti. Ayrıca, tedavi ile ilgili yan etkilerin bulantı, yorgunluk, ateş ve enfeksiyon riskinin artışı gibi durumları içerdiğini vurguladı.
İstatistikler ve Bilgilendirme
İngiltere’de yaklaşık 15.000 kişinin orak hücre hastalığına sahip olduğu tahmin edilmektedir. Casgevy’nin pazarlama onayı 29 Ekim 2026 tarihinde Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. şirketine verilmiştir.
MHRA, tüm ilaçların ve tıbbi cihazların güvenliğini ve etkinliğini sağlamakla yükümlü olup, tüm çalışmalarını sağlam ve gerçek verilere dayalı yargılarla yürütmektedir.
